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１ 遺伝子治療とは
最近のめざましい遺伝子工学の進歩によって，多くの病気が遺伝子レベルの異常によって引き起こされていることがわかってきました．病気の原因となっている『異常な遺伝子』を同定し，代わりに人工的に作った『正常な遺伝子』を外部から細胞内に補充して細胞本来の機能を回復させることによって病気の治療を行うというのが遺伝子治療の考え方です．
世界で初めてヒトに対する遺伝子治療が行われたのは1990年のことです．対象となったのは，ADA欠損症という病気の4歳の女児でした．これは生まれながらにADAとういう大切な酵素を産生する遺伝子に異常があるために正常なADAが作られず，結果として重症の免疫不全を生じる病気です．米国国立衛生研究所の医師団はこの患者に正常なADA産生遺伝子を投与して効果をあげたのです．
ADA欠損症のように，体に必要な酵素を産生する遺伝子に生まれつき異常があるような病気（先天性代謝異常症）は正常な遺伝子を投与して酵素を補充するだけで治療効果が得られやすいため，遺伝子治療の良い適応と考えられています．しかし，遺伝子治療の対象として現在最も研究が盛んなのは悪性腫瘍（癌）です．なぜならば癌の発生にも遺伝子の異常が深く関わっていいることが解明されてきたからです．そこで，発癌の原因となっている『異常な遺伝子』の代わりに『正常な遺伝子』を癌細胞内に投与して癌の増殖を抑制することが可能となってきたのです．
２ 癌の遺伝子治療
正常の細胞が遺伝子の異常によって癌化する場合，大きく分けて2種類の遺伝子が関与しています．つまり，『癌原遺伝子』と『癌抑制遺伝子』です．『癌原遺伝子』に異常が生じるとこれが活性化されて癌遺伝子となり，癌発症に正の働き（自動車にたとえればアクセル）をします．一方，『癌抑制遺伝子』は普段は癌発症に負の働き（自動車にたとえればブレーキ）をしているため，これに異常が起こった場合には逆にこの働きが失われて発癌の原因となるのです．そこで，癌に対する遺伝子治療では，これら遺伝子の異常を同定し，『癌原遺伝子』に異常があればこれを不活化する遺伝子を投与するか，『癌抑制遺伝子』が不活化していれば『正常な癌抑制遺伝子』を投与する，といった方法が基本となっています．また，癌細胞に対する免疫能を強化する目的で癌患者さん自身のリンパ球にある種の遺伝子を組み入れて強力なリンパ球に変化させてから再び体内に戻して癌を攻撃させる方法などもあります。
このように，現在では色々な遺伝子を用いた様々なアプローチによる癌治療が考案されており，すでに全世界で数千人の患者さんが実際に治療を受けているのです。
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